Connect with us
[metaslider id=53134]

ΕΝΗΜΈΡΩΣΗ

Όλη η Ελλάδα στέλνει τον μικρό Ραφαήλ στη Βοστώνη: 1.000.000€ χθες – 1.400.000€ σήμερα

Published

on

Έχουν συγκεντρωθεί μέχρι στιγμής : 1.400.000€
(τελευταία ενημέρωση 15/10/19 – 14:30)Ο Παναγιώτης – Ραφαήλ είναι Μέλος του MDA Ελλάς. Γεννήθηκε τον Απρίλιο του 2018 και πάσχει από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία τύπου Ι (SMA I). Σήμερα είναι 18 μηνών.

Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία είναι μία σπάνια, εκφυλιστική και μέχρι πρόσφατα καταληκτική νόσος που προσβάλλει όλο το μυϊκό σύστημα, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας κατάποσης και αναπνοής.  Ο Τύπος Ι είναι ο πιο σοβαρός με προσδόκιμο επιβίωσης τα 2 χρόνια χωρίς θεραπεία. Σχετικά με την συχνότητά της, υπολογίζεται ότι γεννιούνται 1-14 παιδιά τον χρόνο στην Ελλάδα (και με τους τρείς τύπους), ενώ περίπου 1 στα 40-50 άτομα είναι φορέας. Υπάρχει η δυνατότητα πραγματοποίησης προγεννητικού ελέγχου, ωστόσο δεν καλύπτεται από τα ασφαλιστικά ταμεία και δεν ανήκει στο πακέτο των προ απαιτούμενων εξετάσεων που γίνονται σε κάθε εγκυμοσύνη.Το 2016 πήρε έγκριση από τον FDA (Food and Drug Association) και το 2017 από την EMA (European Medicine Administration) η φαρμακευτική ουσία Nusinersen (Spinranza), χάρη στην οποία εξακολουθεί να είναι σήμερα εν ζωή o Παναγιώτης – Ραφαήλ. Η Ελλάδα ήταν από τις πρώτες χώρες που διέθεσε το Spinranza στους ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία και η χορήγησή του συνεχίζεται μέχρι και σήμερα.

Το συγκεκριμένο φάρμακο (Spinranza) αποσκοπεί στη βελτίωση των συμπτωμάτων και στην ελάφρυνσή τους και πράγματι συνέβαλε σημαντικά στην καλυτέρευση της κινητικότητας του Παναγιώτη – Ραφαήλ. Καλύπτεται από τον ΕΟΠΥΥ και έχει κόστος 1,000,000€ (250,000€ ετησίως για 4 χρόνια). Το παιδί έχει πλέον καταφέρει και στηρίζει το κεφάλι του, κάθεται χωρίς υποστήριξη και μεταφέρει πράγματα από το ένα χέρι στο άλλο. Δεξιότητες που δεν θα είχε χωρίς το φάρμακο αυτό.

Τον Μάιο του 2019 εγκρίθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες Αμερικής το γονιδιακό φάρμακο AVXS-101 (Zolgensma) (1), το οποίο έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία που προκαλεί την Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, παρέχοντας ένα λειτουργικό αντίγραφο του ανθρώπινου γονιδίου SMN. Με τον τρόπο αυτό είναι δυνατή η παύση της εξέλιξης της ασθένειας, μέσω της έκφρασης της πρωτεΐνης SMN με μία εφάπαξ ενδοφλέβια ένεση (2). Τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών είναι διαθέσιμα στο site στης AVEXIS (2). Το φάρμακο έχει πάρει έγκριση να δίνεται έως την ηλικία των 24 μηνών.

Παράλληλα, ο φάκελος έχει κατατεθεί από την AVEXIS και στον EMA (Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων).

Το κόστος της συγκεκριμένης θεραπείας μαζί με την νοσηλεία στο Boston Children’s Hospital  ανέρχεται περίπου στα 3,5 εκατομμύρια δολάρια.

Η οικογένεια Γλωσσιώτη κατέθεσε φάκελο στο ΑΥΣ (Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο) και  το αίτημά της απορρίφθηκε με την αιτιολογία ότι δεν υπάρχουν συγκριτικές μελέτες σχετικά με την αποτελεσματικότητα των δύο φαρμάκων όταν χορηγούνται συνδυαστικά και επομένως οι πληροφορίες είναι ελλιπείς για την αγωγή αυτή.   Μια απόφαση την οποία το Σωματείο μας κατανοεί και αποδέχεται.

Στις 27/9 οι γονείς πήραν την πρωτοβουλία να ακολουθήσουν το παράδειγμα του μικρού Αντώνη από την Κύπρο (ένα παιδί με την ίδια ακριβώς πάθηση) και ξεκίνησαν καμπάνια με στόχο την ανεύρεση του απαραίτητου ποσού.

Το MDA Ελλάς – Σωματείο για την Φροντίδα των Ατόμων με Νευρομυϊκές Παθήσεις έχει ως καταστατικό του σκοπό την βελτίωση της ποιότητας ζωής των Μελών του. Ως εκ τούτου δεν θα μπορούσε να απέχει και να μην στηρίξει εμπράκτως την προσπάθεια της οικογένειας Γλωσσιώτη να εξασφαλίσει για τον Παναγιώτη – Ραφαήλ τη λήψη του γονιδιακού φαρμάκου Zolgensma.Σήμερα, 14/10/2019 δεκαοκτώ ημέρες μετά την έναρξη της καμπάνιας έχουν κατατεθεί στους λογαριασμούς του MDA Ελλάς 1,100,000€ για τον συγκεκριμένο σκοπό, γεγονός που δείχνει την αμέριστη συμπαράσταση του κόσμου σε αυτή την υπερ-προσπάθεια.

Αναγνωρίζοντας την αγωνία της οικογένειας για μια θετική έκβαση, σας ευχαριστούμε όλους για την υποστήριξή σας και ευελπιστούμε για το καλύτερο δυνατό αποτέλεσμα!

  1. FDA – May 24, 2019 Approval Letter 2- ZOLGENSMA
    file:///C:/Users/user/Downloads/May%2024,%202019%20Approval%20Letter%20-%20ZOLGENSMA.pdf
  2. Press Release – AVEXIS
    https://www.avexis.com/content/pdf/press_release.pdf

Ο μικρός Παναγιώτης – Ραφαήλ Γλωσσιώτης, Μέλος του Σωματείου μας, χρειάζεται τη βοήθειά σας προκειμένου να μεταβεί στην Αμερική για να του χορηγηθεί το γονιδιακό φάρμακο ZOLGENSMA! Αξίζει να τον γνωρίσετε στη σελίδα του Γίνε ο ήρωας του Παναγιώτη-Ραφαήλ

Σας καλούμε να συνεισφέρετε στην προσπάθεια της οικογένειας, κάνοντας κατάθεση σε έναν από τους παρακάτω λογαριασμούς με

ΑΙΤΙΟΛΟΓΙΑ :   ΓΛΩΣΣΙΩΤΗΣ /GLOSSIOTIS

ALPHA BANK
Αρ. Λογαρισμού: 121 00 2002 008467
IBAΝ: GR2501401210121002002008467
SWIFT/BIC: CRBAGRAA
ΑΙΤΙΟΛΟΓΙΑ : ΓΛΩΣΣΙΩΤΗΣ /GLOSSIOTIS
Δικαιούχος: MDA Ελλάς

EΘΝΙΚΗ ΤΡΑΠΕΖΑ ΤΗΣ ΕΛΛΑΔΟΣ
Αρ. Λογαρισμού: 720 / 48001175
IBAN: GR3901107200000072048001175
SWIFT/BIC: ETHNGRAA
ΑΙΤΙΟΛΟΓΙΑ : ΓΛΩΣΣΙΩΤΗΣ /GLOSSIOTIS
Δικαιούχος: MDA Ελλάς

Οποιαδήποτε συνεισφορά είναι πολύτιμη, ακόμα και μια κοινοποίηση!

Είναι σημαντικό να αναφερθεί πως σε περίπτωση που δεν συγκεντρωθεί το απαραίτητο ποσό, ό,τι χρήματα έχουν συγκεντρωθεί θα διατεθούν στο σύνολό τους για τις ανάγκες της κοινότητας των ασθενών  που πάσχουν από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία. Επίσης, σε περίπτωση που το κόστος καλυφθεί από τον κρατικό μηχανισμό, κάποια από τα χρήματα που θα συγκεντρωθούν θα χρησιμοποιηθούν για τα έξοδα μετακίνησης και διαμονής της οικογένειας στη Βοστώνη για όσο κριθεί απαραίτητο.https://bit.ly/2nPsj9X
https://mdahellas.gr/notiaia-myiki-atrofia-sma/
https://bit.ly/2nSQ411

Comments

Η εφημερίδα της Πάργας

Parga Live Web Camera

Parga Live Web Camera
Advertisement
ΠΑΡΓΑ2 μήνες ago

Πάργα :24 χρόνια από την μεγάλη πλημμύρα (εικόνες)

ΠΑΡΓΑ2 μήνες ago

Βόλτα με το νεογέννητο πάνω… στο scooter

ΑΠΟΨΕΙΣ2 μήνες ago

Γαλλικό περιοδικό Marianne: Στα «7 καθάρματα» της κρίσης ο Καραμανλής

ΠΑΡΓΑ2 μήνες ago

Νεαρός έστησε καρτέρι και τραυμάτισε ιδιοκτήτη καταστήματος στην Πάργα

ΙΣΤΟΡΙΑ5 μήνες ago

Σουλιώτες:Τα Αυστηρά Ήθη ,Η Πειθαρχία, Η Μπέσα Και Η Αγάπη Τους Για Την Ελευθερία..

ΠΑΡΓΑ2 μήνες ago

Η ΕΡΤ θα καλύψει τηλεοπτικά την εκδήλωση των 200 χρόνων από την φυγή των Παργινών

ΠΑΡΓΑ2 μήνες ago

Δικάζεται στις 11 Οκτώβρη γιατί μίλησε για τη φορμόλη στις ιχθυοκαλλιέργειες

ΠΑΡΓΑ3 εβδομάδες ago

Συνάντηση  Δημάρχου Πάργας με τους φορείς και τους δημότες του Δήμου.

ΠΑΡΓΑ4 μήνες ago

Σκηνές τρόμου ένοπλη ληστεία,στο υποκατάστημα της Τράπεζας Πειραιώς στην Πάργα

ΠΑΡΓΑ2 μήνες ago

Η Πάργα Τίμησε Τα 200 Χρόνια Από Την Φυγή Των Παργινών

ΠΑΡΓΑ2 μήνες ago

Οδηγίες μετά την πτώχευση παραρτημάτων της Thomas Cook

ΠΑΡΓΑ3 μήνες ago

Στην τρίτη θέση της ελληνικής τουριστικής αγοράς ανέβηκε η Πάργα

ΕΝΗΜΈΡΩΣΗ1 μήνα ago

Ντοκιμαντέρ για το σκάνδαλο της Νοβάρτις, με ελληνικούς υπότιτλους

ΕΝΗΜΈΡΩΣΗ4 εβδομάδες ago

Φεύγει για τη Βοστώνη ο Παναγιώτης – Ραφαήλ: Βρέθηκε λύση μετά το «τσουνάμι» αγάπης

ΠΑΡΓΑ4 εβδομάδες ago

Τραγωδία στην Πάργα: 33χρονη έπεσε από το κάστρο και βρήκε φρικτό θάνατο

ΠΑΡΓΑ2 μήνες ago

Νέο ΔΣ στην Ξενοδοχειακή Ένωση Πάργας

ΠΑΡΓΑ2 μήνες ago

Σύλληψη 34χρονου σε χωριό του Δήμου Πάργας για κατοχή ναρκωτικών

ΠΑΡΓΑ4 εβδομάδες ago

Πάργα: Τι έδειξε το πόρισμα του ιατροδικαστή για την 33χρονη Ολλανδέζα!

ΠΑΡΓΑ4 μήνες ago

«ΑΓΓΕΛΟΣ ΦΕΤΣΗΣ 2019» ΠΑΡΓΑ 5 ΟΚΤΩΒΡΙΟΥ 2019

ΠΑΡΓΑ2 μήνες ago

Λαϊκή Συσπείρωση Πάργας: Ο Δήμος παραδίδει την υπηρεσία καθαριότητας στους Ιδιώτες

ΖΩΑ2 ημέρες ago

50% μείωση στους λογαριασμούς νερού σε όποιον υιοθετήσει αδέσποτο στην Άμφισσα

ΑΘΛΗΤΙΚΑ2 ημέρες ago

Στην κορυφή του κόσμου ο Πάνος Τριανταφύλλου

ΠΑΡΓΑ3 ημέρες ago

Α.Ο.ΠΑΡΓΑΣ – ΠΥΡΡΟΣ ΑΡΤΑΣ 87-90 (Φωτορεπορτάζ)

ΠΑΡΓΑ3 ημέρες ago

ΚΕΡΑΥΝΟΣ ΘΕΣΠΡΩΤΙΚΟΥ- ΑΠΟΛΛΩΝ ΠΑΡΓΑΣ,0-1 Τα γκολ και οι καλύτερες στιγμές της αναμέτρησης

ΠΑΡΓΑ4 ημέρες ago

Δείτε το βίντεο της εκδήλωσης για τα 200 χρόνια από την φυγή τών Παργινών

ΖΩΑ5 ημέρες ago

«Ψαλίδι» 5 εκατ. ευρώ στον προϋπολογισμό του «Φιλόδημου» με… υπογραφή του ΥΠΕΣ

ΠΑΡΓΑ6 ημέρες ago

Εντυπωσιακός υδροσίφωνας εμφανίστηκε στην Πάργα!

ΠΑΡΓΑ6 ημέρες ago

Κατεδαφίσεις αυθαιρέτων κατασκευών στην Αγιά Πάργας δρομολογεί το “Πράσινο Ταμείο”

ΠΑΡΓΑ6 ημέρες ago

Η Πάργα μετά πληγές από την κακοκαιρία

ΠΑΡΓΑ1 εβδομάδα ago

Τα γκολ και οι καλύτερες στιγμές της αναμέτρησης Απόλλων Πάργας Α.Ε Πρέβεζας 2-0

ΠΑΡΓΑ1 εβδομάδα ago

Στην πέμπτη θέση υποχώρησε η Πάργα στις πρώτες προτιμήσεις των τουριστών για τον Σεπτέμβριο

ΕΝΗΜΈΡΩΣΗ1 εβδομάδα ago

Πόσα στοίχισαν/στοιχίζουν στον Ελληνα οι πρόσφυγες;

ΠΑΡΓΑ2 εβδομάδες ago

Έκτακτη σύσκεψη για την έντονη κακοκαιρία στην Πάργα

ΠΑΡΓΑ2 εβδομάδες ago

Ο Δήμαρχος Πάργας κ. Ζαχαριάς εξέθεσε την αναγκαιότητα της πλήρους στελέχωσης των Κέντρων Υγείας Καναλακίου και Πάργας

Πρέβεζα2 εβδομάδες ago

«Έφυγε» ο Περικλής Βασιλάκης

ΑΠΟΨΕΙΣ2 εβδομάδες ago

Έλληνες οι πρώτοι «λαθρομετανάστες»

ΠΑΡΓΑ2 εβδομάδες ago

Η Πάργα στηρίζει την εθελοντική δωρεά μυελού των οστών!

ΠΑΡΓΑ2 εβδομάδες ago

ΑΠΟΛΛΩΝ ΠΑΡΓΑΣ – ΠΑΣ ΔΟΞΑ ΩΡΩΠΟΥ 2-1

ΠΑΡΓΑ3 εβδομάδες ago

Τα γκολ και οι καλύτερες στιγμές της αναμέτρησης Οδυσσέας Νυδριού – Απόλλων Πάργας 2-1

ΠΑΡΓΑ3 εβδομάδες ago

Συνάντηση  Δημάρχου Πάργας με τους φορείς και τους δημότες του Δήμου.

ΠΑΡΓΑ3 ημέρες ago

ΚΕΡΑΥΝΟΣ ΘΕΣΠΡΩΤΙΚΟΥ- ΑΠΟΛΛΩΝ ΠΑΡΓΑΣ,0-1 Τα γκολ και οι καλύτερες στιγμές της αναμέτρησης

ΠΑΡΓΑ4 ημέρες ago

Δείτε το βίντεο της εκδήλωσης για τα 200 χρόνια από την φυγή τών Παργινών

ΠΑΡΓΑ1 εβδομάδα ago

Τα γκολ και οι καλύτερες στιγμές της αναμέτρησης Απόλλων Πάργας Α.Ε Πρέβεζας 2-0

ΠΑΡΓΑ2 εβδομάδες ago

ΑΠΟΛΛΩΝ ΠΑΡΓΑΣ – ΠΑΣ ΔΟΞΑ ΩΡΩΠΟΥ 2-1

ΠΑΡΓΑ3 εβδομάδες ago

Τα γκολ και οι καλύτερες στιγμές της αναμέτρησης Οδυσσέας Νυδριού – Απόλλων Πάργας 2-1

ΠΑΡΓΑ1 μήνα ago

Απόλλων Πάργας Φορτούνα 1-0 το γκολ του Διαμαντόπουλου (βίντεο)

ΕΝΗΜΈΡΩΣΗ1 μήνα ago

Κικίλιας : “Θα καταρρεύσει το ΕΣΥ αν δώσουμε 3εκ στον μικρό”

ΠΑΡΓΑ3 μήνες ago

Οι 51 καλύτερες παραλίες σε Πάργα & Σύβοτα σε ένα καταπληκτικό βίντεο

ΠΑΡΓΑ3 μήνες ago

Παργινά 2019 το Show των Πυροτεχνημάτων

ΠΑΡΓΑ3 μήνες ago

Βράδια Του Αυγούστου Στην “Πριγκίπισσα” Της Ηπείρου ![Βίντεο]

ΠΑΡΓΑ3 μήνες ago

Στη φυλακή επέστρεψε ο δραπέτης της Πάτρας που συνελήφθη για ληστεία στην Πάργα (Βίντεο Αντ1)

ΠΑΡΓΑ6 μήνες ago

Νίκος Ζαχαριάς : Αν κοιμηθούμε να μας ταρακουνήσετε

ΠΑΡΓΑ7 μήνες ago

Το νησάκι της Παναγίας στην Πάργα (Βίντεο)

ΗΠΕΙΡΟΣ8 μήνες ago

Το βίντεο που δημιούργησαν κάτοικοι του Ιονίου ενάντια στην εξόρυξη υδρογονανθράκων

ΠΑΡΓΑ8 μήνες ago

Παργινό Καρναβάλι 2019

ΠΑΡΓΑ9 μήνες ago

180 μοίρες η ταινία που γυρίστηκε στην Πάργα

ΠΑΡΓΑ11 μήνες ago

H θάλασσα στην Πάργα γέμισε Αγιοβασίληδες -Αφιξη αλά Αυστραλία [βίντεο]

ΠΑΡΓΑ11 μήνες ago

Ο δημοφιλής ταξιδιωτικός οδηγός web-greece.gr μας ξεναγεί στη » νύμφη της Ηπείρου» την Πάργα

Tips12 μήνες ago

Το Έξυπνο Κόλπο για να Βάλετε το Πάπλωμα Μέσα στην Παπλωματοθήκη στο Λεπτό!

ΠΑΡΓΑ1 έτος ago

Πάργα: Νύφη Πάτησε Τον Γαμπρό Και Αυτός Έβγαλε Κίτρινη Κάρτα – Βίντεο

Μάθετε πρώτοι τα νέα μας!

Εγγραφή